Ziekenhuis waar baby Pia opgevolgd wordt: "Nog niet zeker dat ze het medicijn toegediend kan krijgen"
Afgelopen week werd via een sms-actie 1,9 miljoen euro ingezameld voor de behandeling van baby Pia. Het meisje lijdt aan een ongeneeslijke ziekte en de hoop ligt bij peperdure gentherapie in de Verenigde Staten. Maar het is nog niet zeker of de behandeling kan doorgaan. "Als baby Pia antistoffen tegen het medicijn heeft, kan ze het niet krijgen", zei professor Guy Hans van UZ Antwerpen in "De zevende dag".
Het verhaal van baby Pia beheerste deze week het nieuws. Het 9 maanden oude meisje uit Wilrijk lijdt aan SMA 1, spinale musculaire atrofie type 1. Dat is een genetische spierziekte, waardoor ze nauwelijks haar spieren kan bewegen. SMA 1 is ongeneeslijk, baby's met SMA 1 hebben een levensverwachting van ongeveer 2 jaar.
De ouders van Pia stellen hun hoop op Zolgensma, een medicijn van farmabedrijf Novartis-AveXis in de VS. Kostprijs: ongeveer 1,9 miljoen euro. Met hun vzw, Team Pia, probeerden de ouders via allerlei acties geld in te zamelen. Een week geleden lanceerden ze een nationale sms-actie en die vond heel veel weerklank. In enkele dagen tijd slaagden ze er zo in om de nodige middelen bij elkaar te krijgen.
Het nodige bedrag is er, maar dat betekent daarom nog niet dat de behandeling met Zolgensma ook heel snel al kan worden opgestart, zegt professor Guy Hans, medisch directeur bij UZ Antwerpen, het ziekenhuis waar Pia opgevolgd wordt, in "De zevende dag". "Wij zijn nu aan het wachten op een screeningskit vanuit de VS. We moeten een bloedname doen bij de baby, en dat staal terugsturen. Daarmee wordt bepaald of er geen tegenindicaties voor een behandeling met Zolgensma zijn."
"Als er antistoffen zijn, kunnen we geen behandeling opstarten"
Zolgensma is een vorm van gentherapie. Patiënten krijgen daarbij bijvoorbeeld gezond genetisch materiaal toegediend om het effect van het niet-werkende gen teniet te doen. Het is naast celtherapie de hoop voor de behandeling van veel aandoeningen die nu nog niet of heel moeilijk te behandelen zijn.
Het medicijn wil in het geval van SMA 1 de oorzaak aanpakken door de functie van het niet-werkende SMN 1-gen te vervangen. Het middel "vertelt" de zenuwcellen in het ruggenmerg om eiwit aan te maken, waardoor de spieren kunnen blijven functioneren en overleven. Zolgensma hoeft maar eenmalig toegediend te worden.
Maar dat kan niet zomaar. "We moeten eerst nakijken of er in het bloed van Pia geen antistoffen zitten tegen de drager waarmee we het gezonde gen willen inbrengen", zegt professor Hans. "Als er antistoffen aanwezig zijn, kunnen we geen behandeling opstarten. Dat heeft zeer schadelijke gevolgen, met zware allergische reacties. Het is dus nog niet zeker of Pia het medicijn toegediend zal krijgen."
Wettelijke procedure
Het medicijn is officieel nog niet erkend bij ons, is het dan wel wettelijk om het toe te dienen? "Daar bestaan welomschreven procedures voor bij het FAGG (Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten, red.), en die hebben we al opgestart. Dat kan enkele dagen tot weken duren. We bereiden ons dus voor."
Minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open VLD) heeft er bij het FAGG op aangedrongen om zo snel als mogelijk de nodige documenten af te leveren, liet ze weten in "De zevende dag."
Bekijk hier het volledige debat in "De zevende dag"
Bekijk het verslag uit "Het Journaal" hier:
