Voor het eerst kan een geneesmiddel de ziekte van Alzheimer vertragen: "Absoluut een doorbraak, maar geen wondermiddel"
Het geneesmiddel lecanemab vertraagt de effecten van de ziekte van Alzheimer. Dat blijkt uit een nieuwe studie in de VS. De bevindingen zijn een mijlpaal na jaren vruchteloos onderzoek, maar experts blijven voorzichtig. "Absoluut een doorbraak, maar we mogen de patiënten ook geen onrealistische verwachtingen laten hebben", vertelt professor Sebastiaan Engelborghs (VUB en UAntwerpen) vanuit San Francisco aan VRT NWS.
De eerste positieve geluiden van het onderzoek waren al bekend, maar nu zijn de resultaten van de klinische studies vrijgegeven. Klik hier voor het artikel in The New England Journal of Medicine.
De ziekte van Alzheimer is de meest voorkomende vorm van dementie. Daarbij takelen de hersenen langzaam af waardoor patiënten, in een eerste fase, sneller dingen vergeten. Maar wanneer de ziekte zich verder doorzet, kan alzheimer leiden tot (veel) grotere gedragsproblemen.
Al decennia is de wetenschap op zoek naar een geneesmiddel voor alzheimer, maar dat blijkt geen sinecure. Meer nog, tot nu toe was er niks gevonden dat de ziekte tegengaat. Nu zou er dus toch een doorbraak zijn. Volgens sommigen luidt lecanemab het begin in van een nieuw tijdperk en is dit veelbelovend, al zijn er heel wat kanttekeningen.
Het geneesmiddel kan de ziekte enkel afremmen en het effect zou (voorlopig) relatief beperkt zijn. Bovendien werkte deze studie enkel met patiënten die in een vroege fase van de ziekte zitten. Tot slot is er mogelijk ook een verhoogd risico op bloedingen in de hersenen.
BEKIJK - Doorbraak in strijd tegen Alzheimer: "Het zou kunnen dat je drie jaar langer je familie en omgeving blijft kennen":
Dit is absoluut een doorbraak, maar we mogen patiënten geen onrealistische verwachtingen geven
Professor neurologie en neurowetenschappen Sebastiaan Engelborghs was in San Francisco waar de resultaten zijn voorgesteld op een congres. Hij vat het als volgt samen: "Dit is absoluut een doorbraak, maar we mogen de patiënten ook geen onrealistische verwachtingen laten hebben. Het is geen wondermiddel. (...) Maar we verwachten wel dat de medicatie een positief effect zal hebben op behandelde patiënten, wegens de gunstige effecten op levenskwaliteit en zorgbelasting."
Wat is dementie? Dementie is een verzamelnaam voor aandoeningen waarbij hersencellen of de verbindingen tussen de hersencellen langzaam verdwijnen. De hersenen gaan informatie minder goed verwerken waardoor lichaam en geest achteruitgaan. Een van de meest voorkomende vormen van dementie is de ziekte van Alzheimer - in ongeveer 3 op de 4 gevallen. Bij alzheimer gaat een beta-amyloïde eiwit zich opbouwen in de hersenen, toxische ophopingen (plaques) vormen en de hersenfuncties verstoren - al is de exacte werking en het proces daarachter nog steeds niet helemaal ontcijferd. Ook tau-eiwitten zouden een nefaste rol spelen.
In een eerste fase van dementie merken patiënten er amper iets van, maar naarmate de ziekte zich langzaam doorzet, kunnen symptomen steeds duidelijker worden. Het gaat dan van vergeetachtig zijn of een slecht geheugen tot, in een verdere fase, mogelijk spraakproblemen, gedragsverandering, problemen met dagelijkse taken en het dagelijkse functioneren. De ziekte kan zelfs tot de dood leiden (vaak indirect). Meestal treft dementie ouderen, maar er bestaat ook jongdementie, wanneer de eerste symptomen optreden bij mensen onder de 65.
Gevarieerd en niet te vettig eten, weinig alcohol drinken, niet roken en regelmatig bewegen of sporten, verkleinen de kans op dementie. Ongeveer 20 procent van de bevolking zou er vroeg of laat mee te maken krijgen.
Hoe zat de studie in elkaar?
Aan de studie namen 1.800 mensen deel die een heel vroege vorm van alzheimer hadden. Eén groep kreeg 18 maanden lang om de twee weken lecanemab toegediend, een controlegroep een placebo. Intussen werden de cognitieve en functionele vaardigheden van de deelnemers nauwgezet opgevolgd.
Op een schaal van 1 tot 18 wonnen patiënten een half punt tijdens de 18 maanden durende behandeling
Patiënten die het geneesmiddel kregen, gingen minder snel achteruit. Op een schaal van 1 tot 18 die de verschillende vaardigheden meet, wonnen ze een half punt tijdens de behandeling, zegt het onderzoeksteam onder leiding van professor Christopher van Dyck aan de universiteit van Yale (Connecticut).
Volgens het bedrijf achter het nieuwe middel zouden patiënten vijf maanden gewonnen hebben tijdens de behandeling van anderhalf jaar. Tegelijk zouden ze ook 31 procent minder kans hebben om naar een volgende fase van de ziekte over te gaan. Maar experts zijn verdeeld over hoeveel verschil het medicijn echt kan maken voor patiënten en hun familie.
Hoe werkt het nieuwe medicijn?
Het geneesmiddel gaat het slechte amyloïde-eiwit te lijf dat zich vormt in de hersenen van alzheimerpatiënten. Het hecht er zich aan vast om het daarna af te breken. Maar geneesmiddelen die amyloïde aanvallen, kunnen zwellingen of bloedingen in het brein veroorzaken. Dat is bij dit nieuwe geneesmiddel lecanemab niet anders.
Er traden zwellingen op bij 13 procent van de deelnemers in de studie, maar die zouden "mild" verlopen zijn, zegt tenminste de producent. Er zijn ook twee mensen overleden die lecanemab gebruikten, maar dat zou komen door de combinatie met het nemen van bloedverdunners.
Hoe groot is deze "doorbraak" nu precies?
Sommige stemmen in de medische wereld klinken heel tevreden en zelfs euforisch, maar alles moet wel in de juiste context geplaatst worden. Het feit dat er voor het eerst een middel is gevonden dat alzheimer kan tegengaan, betekent op zich een revolutie na decennialang vruchteloos zoeken.
Dit kan een keerpunt betekenen na jaren van stilstand
Professor Tara Spires-Jones van de universiteit van Edinburgh zegt aan de BBC dat het resultaat "heel wat uitmaakt" omdat de wetenschap zo lang tegen een muur is aangelopen tijdens het onderzoek. Hoewel het nieuwe middel nog nadelen heeft en misschien nog geen groot verschil kan maken, zien velen er een keerpunt in na jaren van stilstand, en het begin van meer.
Sommigen denken dat het kleine verschil in winst zich niet zal vertalen in een duidelijke, merkbare verbetering bij patiënten. Daarvoor zou een winst van minstens een punt nodig zijn geweest, is het argument. Ron Petersen, een alzheimer-expert aan de Mayo Clinic in de VS, zegt dan weer dat "het effect misschien klein is, maar op klinisch vlak wel betekenisvol."
Er zijn gunstige effecten op de kwaliteit van leven en de zorgbelasting
Sebastiaan Engelborghs vertelt nog dat "de behandelde groep significant beter scoort dan de placebogroep qua levenskwaliteit, en dat de mantelzorgers aangeven significant minder belast te zijn." Het goede nieuws is verder nog dat een alzheimerdiagnose in een eerste symptomatische fase van milde cognitieve tekorten en het stadium van beginnende dementie zeker mogelijk is. In die fase zou dus ingegrepen kunnen worden met het nieuwe geneesmiddel om wat extra tijd te kopen, al is de voorwaarde dus wel dat we er alert voor zijn en een vroege diagnose laten stellen. Voorlopig is het nieuwe medicijn ook nog vrij duur.
Hoe gaat het nu verder?
Het experimentele geneesmiddel zit bij het Japanse farmabedrijf Eisai en het Amerikaanse Biogen. De klinische studie is maar een stap in het hele proces. In een latere fase volgt een procedure bij de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit (FDA), vooraleer het officieel op de markt zou kunnen komen. Maar omdat dit het allereerste geneesmiddel is dat effectief blijkt te werken tegen alzheimer, zou de FDA voor een speciale snelle goedkeuringsprocedure kunnen kiezen. Daarover zou al in januari een beslissing kunnen vallen.